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[IT뉴스]IBS, 뇌 속 글리신 조절로 자폐 핵심 증상 개선할 새 치료 전략 제시

온카뱅크관리자

2026-06-09 10:57:31

<div id="layerTranslateNotice" style="display:none;"></div> 보도기사 
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 성체에서도 사회성 회복·반복행동 감소 확인 인간 뇌 오가노이드서도 신경 기능 정상화
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 Slc6a20a-ASO에 의한 자폐 스펙트럼 장애 모델의 증상 치료
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 국내 연구진이 뇌 속 특정 물질인 글리신을 조절해 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상을 개선할 수 있는 새로운 치료 전략을 제시했습니다.
 기초과학연구원(IBS) 시냅스 뇌질환 연구단 김은준 단장 연구팀이 글리신 수송체를 표적으로 한 약물을 활용해 자폐증 생쥐 모델의 행동 이상을 개선하고, 인간 뇌 오가노이드에서도 신경 기능 회복 효과를 확인했습니다.
 자폐 스펙트럼 장애는 사회적 상호작용의 어려움과 반복 행동 등을 특징으로 하는 대표적인 신경발달장애입니다.
 연구팀은 자폐증 발병 원인으로 주목받아온 'NMDA 수용체 기능 저하'에 집중했습니다. NMDA 수용체는 신경세포 간 신호 전달에 중요한 역할을 하는 단백질로, 글루탐산과 글리신이 함께 결합해야 활성화됩니다.
 기존에는 글리신 수송체인 'GlyT1'을 표적으로 한 치료가 시도됐지만 효과가 제한적이고 부작용 우려도 제기됐습니다.
 이에 연구진은 인지 기능과 관련된 대뇌피질과 해마에 주로 존재하는 글리신 수송체 'Slc6a20a'를 새로운 치료 표적으로 설정했습니다.
 연구팀은 자폐증 및 펠란-맥더미드 증후군 모델 생쥐에 Slc6a20a의 생성을 억제하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물을 투여했습니다.
 투여 결과 4주 후 저하됐던 NMDA 수용체 기능이 정상 수준으로 회복됐고, 사회성 결핍과 과도한 그루밍 행동도 개선됐습니다. 특히 단 한 차례 투여만으로도 8주 이상 효과가 지속돼 장기 치료 가능성도 확인됐습니다.
 또 시냅스 단백질 분석 결과 약물 투여 후 신경세포 기능 전반이 정상화되는 현상도 관찰됐습니다.
 연구진은 사람 세포 기반 모델에서도 효과를 검증하기 위해 자폐증 관련 유전자 변이를 가진 인간 대뇌 오가노이드를 제작해 실험했습니다.
 인간 오가노이드에서도 생쥐 모델과 마찬가지로 NMDA 수용체 기능 저하가 나타났지만 약물 처리 후 정상 수준으로 회복됐습니다.
 연구팀은 이번 결과가 NMDA 수용체 기능 회복이 자폐증 치료의 핵심 전략이 될 수 있음을 보여준다고 설명했습니다.
 특히 발달 초기뿐 아니라 성체 단계에서도 뇌 기능과 행동 증상이 개선될 수 있음을 입증했다는 점에서 의미가 크다고 평가했습니다.
 김은준 단장은 "이번 연구는 글리신 조절 약물을 통해 자폐증 모델의 행동 증상 개선과 신경 기능 회복을 확인한 성과"라며 "자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상을 겨냥한 치료제 개발의 기반이 될 것으로 기대한다"고 말했습니다.
 이번 연구 결과는 국제학술지 '네이처 커뮤니케이션즈(Nature Communications)'에 5월 29일 자로 실렸습니다.
 (사진=IBS) 
 김건교 취재 기자 | kkkim@tjb.co.kr
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