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[IT뉴스]네이처셀, 식약처한테 3번 퇴짜 맞은 ‘조인트스템’ 美 진출 가능할까?

온카뱅크관리자

2025-09-16 19:37:30

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 [이데일리 김새미 기자] “오는 11월 18~19일 중 미국 식품의약국(FDA)과 진행하는 임상 2상 완료(EOP2) 미팅에서 조인트스템 임상 3상의 프로토콜에 대한 부분이 다 합의되면 내년 상반기 이내에 미국 임상 3상이 시작될 수 있다.”
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 <img alt="라정찬 네이처셀 회장은 11일 오전 11시 여의도에서 기업설명회를 열어 퇴행성관절염 자가줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 진출 전략에 대해 발표했다. (사진=김새미 기자)" class="thumb_g_article" data-org-src="https://t1.daumcdn.net/news/202509/16/Edaily/20250916193405262tvvd.jpg" data-org-width="411" dmcf-mid="xhFI84j4mk" dmcf-mtype="image" height="auto" src="https://img1.daumcdn.net/thumb/R658x0.q70/?fname=https://t1.daumcdn.net/news/202509/16/Edaily/20250916193405262tvvd.jpg" width="658">
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 라정찬 네이처셀 회장은 11일 오전 11시 여의도에서 기업설명회를 열어 퇴행성관절염 자가줄기세포치료제 ‘조인트스템’의 미국 진출 전략에 대해 발표했다. (사진=김새미 기자)
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 라정찬 네이처셀 회장은 11일 서울 여의도에서 기업설명회를 열어 조인트스템의 미국 진출 전략에 대해 공개하며 이같이 자신했다. 라 회장의 장밋빛 전망에도 불구, 바이오업계는 조인트스템의 FDA 신약 허가는 가능성이 지극히 낮다고 평가한다. 
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 식약처가 3번이나 반려한 이유 ‘임상적 유의성’이 뭐기에
 조인트스템은 식품의약품안전처로부터 2023년, 2024년, 지난 8월 세 차례나 품목허가 반려 처분을 받은 중증 퇴행성관절염 자가 줄기세포치료제이다. 식약처는 통계적 유의성은 있으나 임상적 유의성이 부족하다는 이유로 이같은 결정을 내렸다.
 통계적 유의성이란 실험 결과가 우연히 발생한 것인지를 판단하기 위한 개념으로 주로 P값을 통해 평가한다. 일반적으로 P값이 0.05 미만이면 통계적으로 유의하다고 본다. 임상적 유의성은 임상 결과가 실제로 환자에게 의미있는 치료 효과를 제공하는지를 평가하는 것이다. 식약처는 조인트스템 임상 결과 통계적으로 유의한 차이를 보였지만 실제 환자에게 임상적인 이득을 줄 정도는 아니라고 판단한 셈이다.
 조인트스템은 1차평가변수인 투약 후 6개월 차 골관절염지수(WOMAC)와 통증지수(VAS)가 모두 위약 대비 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. WOMAC의 경우 조인트스템 투여군 환자는 투여 전 평균 1374.69점에서 투여 24주 후 평균 849.39점으로 521.56점이 감소했다(p=0.002). VAS의 경우 조인트스템 투여군 환자는 투여 전 평균 57.74점에서 투여 24주 후 평균 32.65점으로 25.16 점이 줄었다(p&lt;0.0001).
 그러나 식약처는 이러한 점수 감소가 환자가 체감할 정도로 큰 차이가 아니기 때문에 임상적 유의성이 낮다고 판단했다. 당시 중앙약심위 측은 “예로 들면 혈압을 5mmHg를 떨어뜨렸다고 통계적으로 유의하게 나타났는데 200mmHg에서 195mmHg으로 떨어트린 것이라면 이게 혈압을 낮추는 약이라고 할 수 있겠나”라고 반문했다.
 이에 대해 네이처셀은 MCID(minimal clinically important difference)에 대한 국제 기준이 없다고 반발하고 있다. MCID란 임상적으로 의미있는 최소 변화치를 의미한다. 특히 라 회장은 “FDA가 서면으로 공식 답변한 내용을 보면 현재 임상적 유의성을 보는 국제적인 기준이 없다”며 “FDA는 임상적 유의성에 대해 학술적으로 여러 논의가 있지만 이러한 기준을 채택하고 있지 않고, 통계적 유의성만 입증하면 된다고 확실하게 돼있다”고 주장했다.
 업계 전문가들은 FDA가 임상적 유의성 평가 없이 통계적 유의성만 신약 허가 기준으로 삼는 경우는 매우 드물다고 지적했다. 한 업계 관계자는 “임상적 유용성도 포함해 규제당국이 전체적으로 살펴보고 평가하는 게 일반적이며, 신약 허가 시 평가는 규제당국 고유의 기능이고 권한”이라면서 “SPA(Special Protocol Agreement)를 활용한다면 가능할 수도 있는 얘기지만 이는 극히 예외적인 상황”이라고 언급했다.
 또 다른 업계 관계자는 “ 통계적 유의성만 보고 신약 허가를 해주는 시대는 지났다”며 “미국은 어지간한 임상 프로토콜은 다 허용하지만 결과는 규제당국(FDA)이 판단한다는 기조”라고 강조했다. 이어 “첨단재생의료치료제(RMAT), 혁신치료제(BT), 동정적 사용프로그램(EAP) 등의 승인은 심사 기간을 단축해주겠다는 의미이지, 심사 난이도를 쉽게 해주겠다는 의미가 아니다”라고 덧붙였다.
 FDA 허가·가속승인·플로리다 진출·美 GMP 투자…재원은?
 그럼에도 네이처셀은 FDA는 식약처와 달리 임상 프로토콜 기준이 까다롭지 않다는 점을 근거로 미국 임상 3상 성공 가능성이 높을 것으로 기대했다. 라 회장은 “글로벌 스탠다드인 미국 FDA가 서면으로 확인해준 게 대조군을 식염수만 해도 된다는 것”이라며 “두 번째로는 주사 후 6개월까지만 이중맹검을 유지하면 된다는 유권해석을 받았다”고 했다.
 뿐만 아니라 국내 임상 3상 데이터를 활용해 FDA에 신약허가 신청을 할 수 있다는 점을 강조했다. 라 회장은 “미국에서 신약허가를 받으려면 (허가용) 임상 3상을 2개 이상 해야 한다”며 “FDA와 대면 미팅을 통해 한국 임상 3상을 피보털(pivotal) 임상 3상으로 받아들일 수 있겠다는 답변을 받았다”고 말했다.
 피보털 임상이란 신약허가를 받기 위한 결정적 임상시험을 의미하며, 보통 임상 3상을 뜻한다. 경우에 따라서는 임상 디자인과 규모에 따라 임상 2/3상도 피보털 임상으로 인정되기도 한다. 라 회장은 “임상 3상 하나 하는데 거의 수백억원이 드는데 1억달러(약 1400억원)까지 절감할 수 있게 됐다”며 “기간도 이익이지만 비용도 이익을 보게 된 것”이라고 부연했다.
 네이처셀은 FDA 신약허가를 위한 미국 임상 3상을 빠르면 내년 초 개시하고 2028년에는 정식 품목허가 획득이 가능할 것으로 전망했다. 정식 승인 전까지는 가속승인 전차를 밟아 내년 초 미국에서 조인트스템을 출시하겠다는 계획도 공개했다. 이를 위해 오는 11월 글로벌 임상 2b/3a상 중간결과를 도출하고, 연말에는 국내 임상 3상의 5년 추적관찰결과, 일본 리얼월드데이터(RWD)를 취합해 분석할 예정이다.
 아울러 네이처셀은 플로리다주에서 재생의료 상용화를 추진하고, 내년 상반기에는 텍사스주에도 진출할 계획이다. 플로리다주는 2025년 7월 1일자로 특정 조건 하에서 FDA 미승인 줄기세포 치료를 허용하는 법률을 발효시켰다. 적응증은 정형외과 질환, 통증 치료, 상처 치료로 제한되며 FDA 등록시설에서 제조된 줄기세포여야 한다. 라 회장은 “네이처셀 관계자들이 내달 출장가서 현지 의료기관과 협력을 가시화할 계획”이라고 귀띔했다.
 앞서 네이처셀은 미국 메릴랜드주에 3억달러(약 4200억원)을 투자해 줄기세포치료제 연구·생산시설인 ‘바이오스타 스템셀 캠퍼스’(BIOSTAR Stemcell Campus)를 조성하겠다고 밝힌 바 있다. 라 회장은 “금년 내로 의약품제조·품질관리기준(GMP) 시설 구축을 시작할 계획”이라며 “앞으로 6년간 2단계로 나눠 1단계(2006년~2008년)에 1억달러(약 1400억원), 2단계에 2억달러(약 2800억원)를 투자해 100만명 이상 환자 치료가 가능한 생산능력을 확보하겠다”고 밝혔다.
 이 같은 조인트스템 미국 진출 전략 공개에도 이날 네이처셀의 주가는 전일 대비 2550원(10.52%) 하락한 2만1700원에 거래를 마쳤다. 업계 관계자는 “네이처셀이 미국 GMP 시설 투자에 자체적으로 전액(약 4000억원) 투자하진 않을텐데 거액을 투자해줄 곳이 어딘지, 투자 협의 상황이 어떤지에 대한 상세한 내용은 없었다”며 “전반적으로 이전에 얘기한 계획에 구체적인 살이 붙여지지 않아 투자자들이 크게 실망한 것 같다”고 평했다.
 김새미 (bird@edaily.co.kr) 
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